ENGLISH
Í´·ç1ÀàÐÂҩؿʱ¹Ù·½ÓéÀÖÒ½Ò© siRNA Ò©Îï YJH-012 ÁÙ´²ÊÔÑéÉêÇëÒÑ»ñÊÜÀí
Ðû²¼Ê±¼ä:
2025-06-09
¿Ê±¹Ù·½ÓéÀÖÒ½Ò©£¨Éî½»Ëù´úÂ룺000513£»Ïã¸ÛÁª½»Ëù´úÂ룺01513£©Ðû²¼£¬¹«Ë¾1ÀàÁ¢ÒìÒ©YJH-012µÄÁÙ´²ÊÔÑéÉêÇ루IND£©ÒÑÓÚ¿ËÈÕ»ñ¹ú¼ÒÒ©Æ·¼àÊÓ¹ÜÀí¾ÖÕýʽÊÜÀí¡£¸ÃÒ©Îï»ùÓÚС×ÌÈÅRNA£¨siRNA£©ÊÖÒÕ¿ª·¢£¬ÊÇÈ«ÇòÍ´·çÖÎÁÆÁìÓòµÄDZÔÚFirst-in-class£¨Í¬ÀàÊ×´´£©Ð¡ºËËáÒ©ÎÓÐÍûΪ»¼ÕßÌṩÁÆÐ§¸üºÃ¡¢Çå¾²ÐÔ¸ü¸ßµÄ³¤Ð§Í´·çÖÎÁƼƻ®¡£
Í´·çÖÎÁÆÄæ¾³£ºÖØ´óµÄ»¼ÕßȺÌ壬ÑÏÖØµÄ¼²²¡Î£º¦£¬ÁÆÐ§¾ÖÏÞÓ븱×÷Óò¢´æµÄÁÙ´²ÌôÕ½
Í´·çÊÇÒ»ÖÖÓɸßÄòËáѪ֢Òý·¢µÄ³£¼ûÇÒÖØ´óµÄÊàŦÑ×ÀàÐͼ²²¡¡£½üÄêÀ´£¬¸ßÄòËáѪ֢»¼²¡ÂÊÖðÄêÅÊÉý£¬ÇÒ·¢²¡ÄêËê·ºÆð³öÏÔ×ŵÄÄêÇữÇ÷ÊÆ£¬ÒѳÉΪ½ö´ÎÓÚÌÇÄò²¡µÄµÚ¶þ´ó´úлÀ༲²¡¡£Êý¾ÝÏÔʾ£ºÈ«Çò¸ßÄòËáѪ֢»¼²¡ÂÊ´ï 19.3%£¬»¼ÕßÈËÊý¸ß´ï 15.61 ÒÚ£¬ÆäÖÐÔ¼10%»¼Õß»áÉú³¤³ÉÍ´·ç¡£ÔÚÖйú£¬¸ßÄòËáѪ֢»¼²¡ÂÊԼΪ 14%£¬»¼Õß¹æÄ£´ï 1.88-2.96 ÒÚ£¬Ã¿Äêз¢³¬ 1552Íò£»Í´·ç»¼²¡·ºÆðµØÇøÐÔ²î±ð£¬»¼²¡ÂÊΪ 1-3% ¡£
ÄòËáÖ÷ÒªÓÉÒûʳÉãÈëºÍÌåÄÚÆÊÎöµÄàÑßÊ»¯ºÏÎ¾¸ÎÔà´ú뱬·¢¡£Õý³£ÇéÐÎÏ£¬ÈËÌåÄòËáµÄ±¬·¢ºÍÉøÍ¸´¦ÓÚ¶¯Ì¬Æ½ºâ״̬£¬ÑªÒºÖÐÄòËáµÄ±¥ºÍŨ¶ÈΪ 420¦Ìmol/L¡£Ò»µ©ÑªÄòËáÁè¼ÝÕâÒ»ÊýÖµ£¬¼´½øÈë¸ßÄòËáѪ֢״̬£¬ÄòËáÄÆ¾§Ìå±ã»áÐγɣ¬²¢³Á»ýÓÚÊàŦ¼°ÖÜΧÈí×éÖ¯¡¢Éö×éÖ¯ºÍѪ¹ÜµÈ²¿Î»£¬Òý·¢Ç¿ÁÒÌÛÍ´¡¢ÂýÐÔÑ×Ö¢ÉõÖÁ¶àÆ÷¹ÙËðÉË¡£Æ¾Ö¤²¡³Ì¿É½«Í´·ç·ÖΪËÄÆÚ£ºÎÞÖ¢×´¸ßÄòËáѪ֢¡¢Í´·ç¼±ÐÔ±¬·¢ÆÚ¡¢Í´·çÏ£ÍûÆÚ£¨ÂýÐÔÍ´·ç£©¡¢Í´·çÐÔÉö²¡£¨ÑÏÖØ²¢·¢Ö¢£©¡£
ÃæÁÙÔÆÔÆÖØ´óµÄ»¼ÕßȺÌåºÍÑÏÖØµÄ¼²²¡Î£º¦£¬Ä¿½ñÍ´·çµÄÖÎÁÆÑ¡ÔñÈ´Ïà¶ÔÓÐÏÞÇÒ±£´æÌôÕ½¡£¼±ÐÔÆÚÖÎÁÆ£¨Èç·ÇçÞÌ忹Ñ×Ò©¡¢ÇïË®ÏɼƤÖÊÀà¹Ì´¼£©Ö÷Òª»º½âÌÛÍ´£¬ÎÞ·¨½â¾ö»ù´¡ÎÊÌâ¡£ÂýÐÔÍ´·çÊǺã¾ÃѪÄòËáÏÔÖøÉý¸ßδÊÜ¿ØÖƵÄЧ¹û£¬Ò»ÏßÖÎÁÆÖÎÁÆÒ©ÎÒÖÖÆÄòËáÌìÉúÒ©Îï¡¢ÔöÇ¿ÄòËáÉøÍ¸Ò©Îï¡¢Ôö½øÄòËáÆÊÎöÒ©Î£¬ËäÄܽµµÍÄòËᣬµ«±£´æ´ï±êÂʵ͡¢¸±×÷Óã¨Èç¸Î¶¾ÐÔ¡¢Éö¶¾ÐÔ¡¢ÑÏÖØ¹ýÃô·´Ó¦£©µÈÎÊÌâ¡£ÓÉÓÚÄòËá×Ô¼º¾ßÓÐÖ÷ÒªµÄÐÄÀí¹¦Ð§£¨È翹Ñõ»¯£©£¬Ò©ÎïÐèÔÚÏÁÕµÄÇå¾²´°ÄÚ¾«×¼µ÷¿ØÅ¨¶È£¬¸öÌå²î±ð´ó£¬ÈÝÒ×Í»ÆÆÆ½ºâ¡£Í´·çÁìÓòÆÈÇÐÐèÒª¸üÓÐÓᢸüÇå¾²µÄÁ¢ÒìÖÎÁÆÊֶΡ£
siRNAÒ©ÎïYJH-012£º³¤Ð§»úÖÆÔ´Í·×è¶ÏÄòËáÌìÉú£¬ÎªÍ´·çÖÎÁÆÌṩ¸ü³¹µ×µÄ½â¾ö¼Æ»®
¿Ê±¹Ù·½ÓéÀÖÒ½Ò©£¨ÓµÓÐÈ«ÇòÈ¨Òæ£©ÓëÓÓ¼ÎÉúÎïÍŽῪ·¢µÄÐÂÐÍsiRNAÒ©ÎïYJH-012£¬ÆäÁÙ´²ÊÔÑéÉêÇ루IND£©ÒÑ»ñ¹ú¼ÒÒ©Æ·¼àÊÓ¹ÜÀí¾ÖÊÜÀí¡£¸ÃÒ©ÎïÕë¶ÔÍ´·ç°é¸ßÄòËáѪ֢£¬Çø±ðÓڹŰåÒ©ÎïÒÖÖÆÃ¸»îÐÔÒÔ×è¶ÏÄòËáºÏ³É£¬ÊµÏÖÁË´Ó»ùÒò²ãÃæÔ´Í·³¤Ð§ÒÖÖÆÄòËáÌìÉúµÄ»úÖÆÍ»ÆÆ£¬ÓÐÍûΪÁÙ´²Ìṩ¸ü³¤Ð§¡¢¸üÇå¾²¡¢¸ü³¹µ×µÄ½â¾ö¼Æ»®¡£
»úÖÆÍ»ÆÆ£º¸ÃÒ©ÎïµÄ½¹µã»úÖÆÊÇʹÓÃС×ÌÈÅRNA£¨siRNA£©ÊÖÒÕ£¬½«¾ÓÉ»¯Ñ§ÐÞÊεÄË«Á´½á¹¹·Ö×Ó£¬Í¨¹ýÌØ¶¨µÄ¸Î°ÐÏòµÝËÍϵͳGalNAc£¬¾«×¼µÝËÍÖÁÄòËáºÏ³ÉµÄÖ÷Òª³¡ºÏ¡ª¡ª¸ÎÔà¡£ÔÚ¸Îϸ°ûÄÚ£¬siRNA·Ö×ÓÓëRNAÓÕµ¼Ä¬È»¸´ºÏÌ壨RISC£©ÍŽᡣRISCÖеĽâÐýøÊèÉ¢siRNAË«Á´£¬ÊÍ·ÅÆäÖ¸µ¼Á´¡£¸ÃÖ¸µ¼Á´×¼È·Ê¶±ð²¢ÍŽá°ÐÂѰ׶ÔÓ¦µÄÐÅʹRNA£¨mRNA£©£¬²¢Ö¸µ¼RISCÖеļôÇÐø½«ÆäÇи½â¡£±»ÆÆËðµÄmRNAÎÞ·¨ÔÙ×÷Ϊģ°åºÏ³ÉÄ¿µÄÂѰף¬´Ó¶øÔÚÔ´Í·ÉÏÏÔÖø½µµÍÁËÒªº¦Ö²¡ÂѰ׵ÄÌìÉúÁ¿£¬×è¶ÏÁËÄòËáÌìÉúͨ·¡£
Ò»Õ볤Ч£ºµÃÒæÓÚ¾»¯Ñ§ÐÞÊεÄsiRNA ÎȹÌÐÔÇ¿¡¢¸Î°ÐÏòµÝË͹¹½¨Ï¸°ûÄÚ»ºÊÍ´¢¿â¡¢RISC ¸´ºÏÌå°ëË¥ÆÚ³¤µÈÒòËØ£¬YJH-012µ¥´Î¸øÒ©¼´¿ÉʵÏÖ3-6¸öÔµÄÒ»Á¬½µÄòËáЧ¹û¡£ÁÙ´²Ç°ÑéÖ¤£ºÔÚʳзºïÄ£×ÓÖУ¬µ¥´Î¸øÒ©£¨10 mg/Kg£©ºó½µÄòËá×÷ÓÃÒ»Á¬³¤´ï180Ìì¡£±ðµÄ£¬ÄòËáÒÖÖÆÆ½ÎÈÉÏÉý²¢ºã¾Ãά³Ö£¬×èÖ¹ÖÎÁƳõÆÚÄòËá¼±ËÙϽµ½«µ¼Ö¡°Èܾ§·´Ó¦¡±´Ó¶øÒý·¢¶þ´ÎÍ´·ç£¬Ïà¶ÔÏÖÓÐÖÎÁÆÒ©Î¾ß±¸¸üºÃµÄÖÎÁÆÇ±Á¦¡£
Çå¾²ÐÔDZÁ¦£º ×÷ÓûúÖÆÍ¨¹ý»ùÒò²ãÃæ¾«×¼ÒÖÖÆ°ÐÂѰױí´ï£¬×¨ÊôÐÔÇ¿£¬ÍѰÐЧӦµÍ¡£ÁÙ´²Ç°Ñо¿ÖУ¬Î´ÊӲ쵽´Î»ÆàÑßÊ¡¢IMP¡¢AMP¡¢GMPµÈÒªº¦àÑßÊ´úлÎïµÄÒì³£Éý¸ß£¬Ò²Î´·¢Ã÷¸ÎÔàÏà¹Ø²¡ÀíÐԸı䣬ÆðÔ´ÌáÐÑÁËÓÅÒìµÄÇå¾²ÐÔÌØÕ÷¡£
YJH-012ÍýÏëÔÚ»ñÅúºóÆô¶¯IÆÚÁÙ´²Ñо¿£¬½ÓÄÉÿ3¸öÔ»ò6¸öÔÂÒ»´ÎµÄ¸¹²¿Æ¤ÏÂ×¢Éä¸øÒ©¼Æ»®£¬ÆÀ¹ÀÆäÔÚÈËÌåÄÚµÄÇå¾²ÐÔºÍÓÐÓÃÐÔ¡£Î´À´»¹½«Ì½Ë÷¸ÃÒ©ÎïÔÚÍ´·çÔ¤·ÀÒÔ¼°ÓëÆäËû½µÄòËáÒ©ÎïÍŽáÖÎÁƵÄDZÁ¦£¬Îª»¼ÕßÌṩ¸üÓÅÑ¡Ôñ¡£